近60万一针的救命药上百万的特效药这些

「本文来源：健康中国」12月3日，国家医保局公告年度医保目录谈判结果，本次共有余种药品参与谈判，74种谈判成功，新纳入药品涵盖肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，其中不乏诺西那生钠注射液、瑞普佳等年治疗费用百万级别的罕见病“天价药”，新医保目录将于年1月1日起正式实施。诺西那生钠注射液：近60万一针的SMA患者救命药诺西那生钠注射液为渤健研发的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物。年2月，诺西那生钠注射液在国内获批，成为中国首个治疗SMA的药物。年起，我国出台了一系列政策鼓励罕见病研究、孤儿药的研发与引入、提升治疗可及性和保障能力，脊髓性肌萎缩症（SMA）也进入了政策推进的快车道。年，SMA被首批纳入中国《第一批罕见病目录》[1]；同年，诺西那生钠作为全球首个SMA疾病修正治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》；年，诺西那生钠注射液在中国获批上市；年医保首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠也在其列。据悉，今年已是诺西那生钠注射液第二次参与国家医保谈判。获知今年诺西那生钠注射液谈判成功的消息时，SMA患儿家长张先生难掩激动，“感谢国家听到了我们这些SMA患儿家庭的呼声，能让孩子活下去比什么都重要！”中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺教授介绍，SMA是导致2岁以下婴幼儿死亡的主要遗传疾病，同时大部分新发的患者以儿童为主，治疗和照护负担重。随着药物可及性的提升，可以帮助更多中国医生积累临床经验，提升我国SMA整体诊疗水平。瑞普佳：一年上百万的法布雷病特效药瑞普佳为武田开发的法布雷病特效药，于今年4月正式在国内上市，用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，如得不到有效治疗，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，将严重危及生命。特效药的上市给全国多位法布雷病确诊患者带来了希望，但由于此前药物未被纳入医保，一年动辄百余万的费用让绝大多数患者望而却步。今年5月，30余位法布雷患者求助人民日报健康客户端，表示“一年药费百余万，有药却用不起是我们共同的痛”，呼吁法布雷特效药能够早日进入医保。“以前一年一百多万的药费可望不可及，但如果自费的费用降到10万甚至是20万，那就算省吃俭用、砸锅卖铁也要用上这药。”法布雷患者家属告诉记者。信迪利单抗：适应症覆盖4大常见癌种明星抗癌PD-1信迪利单抗是礼来和信达共同合作研发的PD-1抑制剂，也是此次医保谈判中受

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